Un trasplante revierte la anemia falciforme

Un trasplante de médula ósea especializado logró revertir con éxito la anemia falciforme grave en adultos, en algunos casos sin necesidad de utilizar medicamentos inmunosupresores de manera extensa. Será necesario realizar pruebas de seguimiento para evaluar mejor esta terapia experimental.

La anemia falciforme afecta a más de 90.000 estadounidenses, en su mayoría afrodescendientes. Esta enfermedad hace que los glóbulos rojos se vuelvan rígidos, pegajosos y con forma de hoz. Las células deformadas pueden obstruir el flujo sanguíneo, lo que provoca dolor, daño en los órganos y accidentes cerebrovasculares.

Algunos niños afectados han sido tratados con éxito con trasplantes de médula ósea, un enfoque que se consideraba demasiado tóxico para los adultos. Con este método, se utilizan dosis altas de quimioterapia para destruir toda la médula ósea del niño, la cual luego se reemplaza con la médula sana de un donante. Los receptores de trasplante con frecuencia requieren inmunosupresores muy agresivos durante años.

En este nuevo estudio, un equipo de investigación en el centro clínico de los NIH probó un procedimiento de trasplante modificado en 30 adultos con anemia falciforme grave. Se utilizó un régimen menos tóxico que destruyó solo algunas de las células de sus médulas óseas. Luego, recibieron células madre productoras de sangre donadas por un hermano o hermana sanos.

Las células trasplantadas revirtieron la enfermedad en 26 de los 30 adultos participantes. Tuvieron menos cantidad de hospitalizaciones y necesitaron recibir menos analgésicos para el dolor. Un año después del procedimiento, 15 pacientes ya no necesitaban medicamentos inmunosupresores.

"Los efectos secundarios causados por los inmunosupresores pueden poner en peligro a los pacientes ya debilitados por años de daño en los órganos causado por la anemia falciforme", dice el Dr. John Tisdale de los NIH, autor sénior del estudio.

Las personas con anemia falciforme interesadas en participar en los estudios de los NIH sobre trasplante de células madre sanguíneas pueden llamar al 1-800-411-1222 o visitar el sitio www.clinicaltrials.gov para obtener más información.

Referencia:  Trasplante alogénico, no mieloablativo, de células madre hematopoyéticas de un hermano con antígenos leucocitarios humanos (HLA) compatibles para el fenotipo de células falciformes grave Hsieh MM, Fitzhugh CD, Weitzel RP, Link ME, Coles WA, Zhao X, Rodgers GP, Powell JD, Tisdale JF. JAMA. 2014 Jul 2;312(1):48-56. doi: 10.1001/jama.2014.7192. PMID: 25058217.

Definiciones

Médula ósea - Un tejido esponjoso que contiene células madre productoras de sangre, las cuales dan origen a muchos tipos de células sanguíneas.