Los fundamentos

Los estudios de investigación clínica y usted

Recursos adicionales sobre la investigación clínica

http://www.nih.gov/health/clinicaltrials/basics.htm

1. ¿Qué son los estudios clínicos?
2. ¿Por qué las personas participan en ellos?
3. ¿Qué es la investigación clínica?
4. ¿Quién participa en los estudios clínicos?
5. ¿Qué necesito saber si estoy pensando en participar?
6. ¿Qué preguntas debo hacer si me aceptan en un estudio clínico?
7. ¿Tendré alguna protección en caso de que mi salud corra algún riesgo?
8. ¿Qué sucede cuando el estudio termina?
9. ¿Qué clase de cambios pueden generar los resultados de un estudio clínico?
10. ¿Por qué es importante que más hispanos participen en los estudios clínicos?

1. ¿QUÉ SON LOS ESTUDIOS CLÍNICOS?

Los estudios clínicos son parte de la investigación clínica y son el centro de todos los avances médicos. Los estudios clínicos buscan formas nuevas de prevenir, detectar o tratar enfermedades. Los tratamientos pueden consistir en medicamentos o combinaciones de medicamentos, procedimientos o dispositivos quirúrgicos y otros aparatos médicos, o formas nuevas de utilizar los tratamientos ya existentes. El objetivo de los estudios clínicos es determinar si una prueba nueva o un tratamiento nuevo funcionan y si son seguros. Los estudios clínicos también pueden enfocarse en otros aspectos de la atención, como mejorar la calidad de vida de las personas con enfermedades crónicas.

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2. ¿POR QUÉ LAS PERSONAS PARTICIPAN EN LOS ESTUDIOS CLINÍCOS?

Las personas participan en los estudios clínicos por varios motivos. Los voluntarios sanos dicen que participan para ayudar a otras personas y contribuir al avance de la ciencia. Los participantes que tienen una enfermedad o un trastorno pueden participar para ayudar a otras personas, pero también participan por la posibilidad de recibir un tratamiento más avanzado, además del cuidado y la atención del personal del estudio clínico. Los estudios clínicos ofrecen esperanza a muchas personas y ayudan a los investigadores a encontrar mejores tratamientos para otras personas en el futuro.

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3. ¿QUÉ ES LA INVESTIGACIÓN CLÍNICA?

La investigación clínica es una investigación médica en la que participan personas como usted. Las personas se ofrecen como voluntarias para participar en investigaciones realizadas con mucho cuidado y que permiten descubrir formas nuevas de tratar, prevenir, diagnosticar y comprender las enfermedades humanas. La investigación clínica incluye estudios que evalúan nuevos tratamientos y terapias, además de estudios de historia natural a largo plazo, que brindan información valiosa sobre cómo evolucionan las enfermedades y la salud.

El origen de un estudio de investigación

Un estudio de investigación clínica, también conocido como ensayo clínico, suele comenzar en el laboratorio. Primero, los investigadores evalúan terapias nuevas o procedimientos en el laboratorio y en estudios con animales. Después, los tratamientos experimentales más prometedores se convierten en estudios clínicos que se realizan en fases. Durante un estudio, se obtiene más información sobre el tratamiento experimental, sus riesgos y su efectividad.

El protocolo

El protocolo es un plan en el que se basa un estudio clínico. El protocolo se diseña con cuidado para proteger la salud de los participantes y contestar preguntas específicas de la investigación. Un protocolo describe lo siguiente:

• Quién cumple con los requisitos para participar en el estudio
• Detalles sobre pruebas, procedimientos, medicamentos y dosis
• La duración del estudio y qué información se recogerá

Un estudio clínico es dirigido por un investigador principal (PI, por sus siglas en inglés), que suele ser un médico. Los miembros del equipo de investigación supervisan la salud de los participantes para determinar la seguridad y efectividad del estudio.

Revisión del protocolo

La mayoría de los estudios clínicos en los Estados Unidos, aunque no todos, son aprobados y supervisados por un Comité de Revisión Institucional (IRB, por sus siglas en inglés). Este comité se asegura de que los riesgos sean mínimos y de que los posibles beneficios justifiquen correr estos riesgos. El comité independiente del cual hacen parte médicos, estadísticos y miembros de la comunidad se asegura de que los estudios clínicos sean éticos y se asegura de proteger los derechos de los participantes. Los posibles participantes de un estudio clínico deben preguntar al patrocinador o al coordinador de la investigación si el estudio en el que piensan participar fue evaluado por un IRB.

Patrocinadores

Los estudios clínicos son patrocinados o financiados por diversas organizaciones o personas, incluidos médicos, fundaciones, instituciones médicas, grupos de voluntarios y compañías farmacéuticas, al igual que de agencias federales como los Institutos Nacionales de la Salud y el Departamento de Asuntos de Veteranos.

Consentimiento informado

El consentimiento informado es el proceso que proporciona a los posibles participantes los datos más importantes de un estudio clínico antes de que decidan si desean participar o no. El proceso de consentimiento informado continúa durante todo el estudio, agregando información adicional cuando sea necesario. Los miembros del equipo de investigación explican los detalles del estudio a cada persona para que decida si participa o no. También se les ofrece servicios de traducción o ayuda de un intérprete a los participantes que no dominan el inglés. El equipo de investigación entrega un documento de consentimiento informado que incluye detalles sobre el estudio, su objetivo, su duración, los procedimientos que se realizarán y a quién puede contactar para obtener más información. El documento de consentimiento informado también explica los riesgos y los posibles beneficios. Después de leerlo, el participante decide si firma el documento o no. El consentimiento informado no es un contrato. Los voluntarios pueden retirarse del estudio por completo, negarse a recibir determinados tratamientos o a someterse a ciertas pruebas en cualquier momento. Sin embargo, algunas veces esto impide que puedan continuar en el estudio.

Tipos de estudios clínicos

Existen diferentes tipos de estudios clínicos.

• Los estudios de historia natural brindan información valiosa sobre cómo evolucionan la enfermedad y la salud.
• Los estudios de prevención buscan mejores maneras de prevenir una enfermedad en personas que nunca la han tenido o de evitar que la enfermedad regrese. Estas maneras pueden incluir medicamentos, vacunas o cambios en el estilo de vida, entre otras cosas.
• Los estudios de detección evalúan la mejor manera de detectar determinadas enfermedades o trastornos.
• Los estudios de diagnóstico determinan las mejores pruebas o procedimientos para diagnosticar una enfermedad o un trastorno.
• Los estudios de tratamiento evalúan nuevos tratamientos, nuevas combinaciones de medicamentos o nuevos enfoques para la cirugía o la radioterapia.
• Los estudios de calidad de vida (o estudios de cuidados complementarios) exploran y evalúan cómo mejorar la comodidad y la calidad de vida de las personas que tienen una enfermedad crónica.

Fases de los estudios clínicos

Los estudios clínicos se realizan en “fases”. Cada fase tiene un objetivo diferente y ayuda al científico a contestar distintas preguntas.

• Estudios en fase I: Los investigadores evalúan un medicamento o tratamiento experimental por primera vez en un grupo de personas pequeño (20 a 80). El objetivo es evaluar su seguridad y conocer los efectos secundarios.
• Estudios en fase II: Se administra el tratamiento o medicamento experimental a un grupo de personas más grande (100 a 300) para determinar su efectividad y continuar evaluando su seguridad.
• Estudios en fase III: Se administra el medicamento o tratamiento experimental a un grupo de personas aún más grande (1000 a 3000) para confirmar su efectividad, supervisar los efectos secundarios, compararlo con los tratamientos estándar o equivalentes y obtener información para que el tratamiento o medicamento experimental se use de manera segura.
• Estudios en fase IV: Después de que un medicamento es aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA , por sus siglas en inglés) y se ofrece al público, los investigadores hacen un seguimiento de su seguridad para buscar más información sobre los riesgos, los beneficios y el mejor uso de un medicamento o tratamiento.

Algunos conceptos que es importante entender

Por lo general, los estudios clínicos comparan un nuevo producto o terapia con otro que ya existe para determinar si el nuevo es igual de efectivo, o mejor, que el existente. En algunos estudios, se puede dar a los participantes un placebo (un producto inactivo que se parece al producto experimental, pero que no tiene la misma acción terapéutica).

Comparar un producto experimental con un placebo puede ser la forma más rápida y confiable de demostrar la efectividad terapéutica del producto experimental. Sin embargo, los placebos no se utilizan si pueden poner en riesgo a un paciente al no recibir un tratamiento efectivo, en especial en estudios sobre enfermedades de mayor gravedad. La mayoría de estos estudios comparan los productos nuevos con una terapia aprobada. Antes de empezar el estudio, se informa a los posibles participantes si se utilizará un placebo.

La aleatorización es el proceso para asignar al azar, y no por elección, a los voluntarios para que reciban dos o más tratamientos alternativos. Esto evita cualquier parcialidad por parte de los investigadores al asignar voluntarios a un grupo u otro. Los resultados de cada tratamiento se comparan en momentos específicos del estudio, que puede durar años. Cuando se determina que un tratamiento es superior, se interrumpe el estudio para que la menor cantidad de voluntarios posible reciba el tratamiento menos beneficioso.

En estudios simples o doble ciegos, también conocidos como estudios de enmascaramiento simple o doble, los participantes no saben qué medicamento se utiliza, para que puedan describir lo que sucede sin ninguna predisposición. Los estudios “ciegos” (o “enmascarados”) están diseñados para que ni los miembros del equipo de investigación ni los participantes del estudio influyan en los resultados. Esto permite obtener conclusiones científicas más exactas.

En los estudios simple ciegos (de enmascaramiento simple), solo el paciente no sabe qué medicamento o tratamiento recibe.

En los estudios doble ciegos (de enmascaramiento doble) no se informa a los miembros del equipo de investigación qué pacientes están recibiendo cada medicamento o tratamiento, para que sus observaciones no sean influenciadas; solo el farmacéutico lo sabe. Sin embargo, si es necesario por razones médicas, siempre es posible averiguar qué está tomando un determinado participante.

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4. ¿QUIÉN PARTICIPA EN LOS ESTUDIOS CLÍNICOS?

En los estudios clínicos participan diferentes tipos de personas. Algunas personas están sanas y otras pueden tener enfermedades. Un voluntario sano es una persona sin problemas serios de salud que participa en una investigación clínica para evaluar un nuevo medicamento, dispositivo o intervención. Las investigaciones con voluntarios sanos están diseñadas para obtener nuevos conocimientos, no para beneficiar directamente a los participantes del estudio. Los voluntarios sanos siempre han tenido un papel importante en las investigaciones clínicas.

Los voluntarios sanos son necesarios por varias razones. Cuando se desarrolla una nueva técnica, como un análisis de sangre o un dispositivo para captar imágenes, los voluntarios sanos (que antes se llamaban “voluntarios normales”) ayudan a definir qué es “normal”. Estos voluntarios sirven como controles para los grupos de pacientes y suelen tener las mismas características de los pacientes, como la edad, el sexo o el parentesco y reciben las mismas pruebas, procedimientos o medicamentos que el grupo de pacientes. Los investigadores aprenden sobre el proceso de la enfermedad al comparar el grupo de pacientes con los voluntarios sanos.

Factores como el periodo de tiempo necesario, las incomodidades causadas o el riesgo que corren los voluntarios sanos, dependen del estudio. Algunos estudios requieren muy poco tiempo y esfuerzo, mientras que otros pueden requerir mucho más tiempo y esfuerzo por parte del voluntario, y pueden causarle ciertas incomodidades. El procedimiento de investigación también puede tener ciertos riesgos. El consentimiento informado para los voluntarios sanos incluye un análisis detallado de los procedimientos y las pruebas que forman parte del estudio.

Un paciente voluntario presenta un problema de salud conocido y participa en la investigación para comprender, diagnosticar, tratar mejor o curar su enfermedad o trastorno. Los procedimientos de investigación con pacientes voluntarios ayudan a obtener nuevos conocimientos. Estos procedimientos pueden o no beneficiar a los participantes del estudio. Los pacientes voluntarios participan en estudios similares a los estudios para voluntarios sanos. Estos estudios evalúan medicamentos, dispositivos o intervenciones diseñados para prevenir, tratar o curar una enfermedad. Estos estudios pueden brindar un beneficio directo a los pacientes voluntarios, pero el objetivo principal es evaluar, con métodos científicos, los efectos y las limitaciones del tratamiento experimental. Por lo tanto, algunos pacientes sirven como controles y no obtienen el medicamento experimental o reciben la dosis mínima del medicamento, pero no lo suficientemente alta para tratar la enfermedad. Los beneficios de un estudio pueden ser indirectos para los voluntarios pero pueden ayudar a otras personas.

Todos los estudios clínicos tienen requisitos sobre quién puede participar, llamadas Criterios de inclusión/exclusión. Las características que permiten que alguien participe en un estudio clínico son los “criterios de inclusión”. Las que no permiten la participación son los “criterios de exclusión”. Estos criterios se basan en factores como la edad, el sexo, el tipo y la etapa de una enfermedad, los tratamientos previos y otros trastornos que afecten la salud. Antes de entrar a un estudio clínico, el participante debe cumplir con los requisitos para participar en él. Algunos estudios de investigación buscan participantes que tengan las enfermedades o los trastornos que se investigarán, mientras que otros necesitan voluntarios sanos.

Algunos estudios necesitan los dos tipos de voluntarios. Los criterios de inclusión y exclusión no se utilizan para rechazar a las personas de manera individual, sino para identificar a los participantes adecuados y mantenerlos seguros, y para asegurar que los investigadores puedan encontrar la información que necesitan.

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5. ¿QUÉ NECESITO SABER SI ESTOY PENSANDO EN PARTICIPAR?

Riesgos y beneficios

Los estudios clínicos, al igual que la atención médica de rutina y las actividades de la vida diaria, tienen riesgos. Cuando evalúe los riesgos de la investigación, considere dos cosas importantes:

1. cuánto daño podría causar la participación en el estudio, y
2. cuál es la probabilidad de que se produzca un daño

Casi todos los estudios clínicos podrían generar molestias leves que duran poco tiempo. Sin embargo, es posible que algunos participantes del estudio desarrollen complicaciones que requieran atención médica. En casos excepcionales, algunos participantes han sufrido lesiones graves o han muerto por complicaciones presentadas durante estudios de terapias experimentales. Los riesgos específicos asociados con un protocolo de investigación se describen en detalle en el documento de consentimiento informado, que los participantes deben firmar antes de participar en la investigación. Además, un miembro del equipo de investigación le explicará los riesgos principales del estudio y contestará cualquier pregunta que usted tenga. Antes de decidirse a participar, considere cuidadosamente los posibles riesgos y los beneficios.

Posibles beneficios

Los estudios clínicos bien diseñados y conducidos correctamente incluyen los siguientes beneficios que permiten que los participantes:

• Tengan un papel activo en el cuidado de su salud.
• Puedan recibir nuevos tratamientos de investigación antes de que se ofrezcan al público en general.
• Reciban la atención médica periódica y cuidadosa de un equipo de investigación que incluye médicos y otros profesionales de la salud.
• Ayuden a otras personas al contribuir con la investigación médica.

Posibles riesgos

Los riesgos de participar en estudios clínicos incluyen los siguientes:

• El tratamiento experimental puede tener efectos secundarios desagradables, graves o incluso que pongan en riesgo la vida.
• El estudio puede requerir más tiempo y atención que el tratamiento estándar, debido a las visitas al centro del estudio, una mayor cantidad de análisis de sangre, una mayor cantidad de tratamientos, estadías en el hospital o dosis de medicamentos complejas.

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6. ¿QUÉ PREGUNTAS DEBO HACER SI ME ACEPTAN EN UN ESTUDIO CLÍNICO?

Si es aceptado para participar en un estudio clínico, haga todas las preguntas que tenga o plantee cualquier problema en cualquier momento. Las siguientes sugerencias pueden darle algunas ideas mientras piensa en sus propias preguntas.

El estudio

• ¿Cuál es el objetivo del estudio?
• ¿Por qué los investigadores piensan que el medicamento o tratamiento puede ser efectivo?
• ¿Quién financia el estudio?
• ¿Quién ha revisado y aprobado el estudio?
• ¿Cómo se controlan los resultados del estudio y se supervisa la seguridad de los participantes?
• ¿Cuánto tiempo durará el estudio?
• ¿Cuáles serán mis responsabilidades, si participo?

Posibles riesgos y beneficios

• ¿Cuáles son los posibles beneficios a corto plazo?
• ¿Cuáles son los posibles beneficios a largo plazo?
• ¿Cuáles son los riesgos a corto plazo, por ejemplo, los efectos secundarios?
• ¿Cuáles son los posibles riesgos a largo plazo?
• ¿Qué otras opciones tienen las personas con mi enfermedad?
• ¿Cómo se comparan los posibles riesgos y beneficios de este estudio con los de esas otras opciones?

Participación y cuidado

• ¿Qué tipo de terapias, procedimientos y/o pruebas se me harán durante el estudio?
• ¿Dolerán? ¿Durante cuánto tiempo sentiré dolor?
• ¿Cómo se comparan las pruebas del estudio con las que me harían fuera del estudio?
• ¿Podré tomar mis medicamentos de siempre mientras participe en el estudio?
• ¿Dónde recibiré atención médica?
• ¿Quién estará a cargo de mi atención médica?

Temas personales

• ¿Cómo podría afectar mi vida diaria el participar en un estudio?
• ¿Puedo hablar con otras personas que participan en el estudio?

Temas económicos

• ¿Tendré que pagar por alguna parte del estudio, por ejemplo, las pruebas o el medicamento experimental?
• En ese caso, ¿cuánto podría costarme?
• ¿Cuánto podría cubrir mi seguro de salud?
• ¿Quién puede ayudarme a contestar las preguntas de mi compañía de seguros o de mi plan de salud?
• ¿Tendré que pagar los costos del transporte o del cuidado de los niños mientras participo en el estudio?

Consejos para hacer preguntas a su médico sobre los estudios clínicos

• Considere la posibilidad de ir con algún miembro de su familia o un amigo para que le ayude a hacer preguntas o anotar las respuestas.
• Antes de ir, piense qué preguntar, pero no dude en hacer cualquier pregunta que se le ocurra en el momento.
• Escriba sus preguntas por adelantado, para asegurarse de recordarlas todas.
• Escriba las respuestas para poder revisarlas cuando lo desee.
• Pregunte si puede grabar la conversación, para tener un registro de lo que se diga (incluso si anota las respuestas).

Esta información es cortesía de http://www.cancer.gov/espanol

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7. ¿TENDRÉ ALGUNA PROTECCIÓN EN CASO DE QUE MI SALUD CORRA ALGÚN RIESGO?

Lineamientos éticos

La investigación clínica busca desarrollar conocimientos que mejoren la salud humana o entender mejor la biología humana. Las personas que participan en investigaciones clínicas ayudan a que esto sea posible. Para saber si un nuevo medicamento es seguro o efectivo es necesario evaluarlo en pacientes voluntarios. Al poner a algunas personas en riesgo de sufrir daño por el bien de los demás, la investigación clínica podría causar abusos contra los pacientes voluntarios. Los principales objetivos de los lineamientos éticos son proteger a los pacientes voluntarios y preservar la integridad de la ciencia. Los lineamientos éticos vigentes en la actualidad se elaboraron como respuesta a los abusos en algunas investigaciones del pasado.

Consentimiento informado

El consentimiento informado es el proceso que proporciona a los posibles participantes los datos más importantes de un estudio clínico antes de que decidan si desean participar o no. El proceso de consentimiento informado continúa durante todo el estudio, agregando información adicional cuando sea necesario. Para ayudar a la persona a decidir si participará, los miembros del equipo de investigación le explican los detalles del estudio. El equipo de investigación le entrega un documento de consentimiento informado que incluye detalles sobre el estudio como su objetivo y duración, los procedimientos que se realizarán, y a quién debe contactar por diferentes motivos. El documento de consentimiento informado también explica los riesgos y los posibles beneficios. Si el participante decide inscribirse en el estudio, debe firmar el documento de consentimiento informado. El consentimiento informado no es un contrato. Los voluntarios pueden retirarse del estudio en cualquier momento.

Revisión del IRB

La mayoría de los estudios clínicos en los Estados Unidos, aunque no todos, son aprobados y supervisados por un Comité de Revisión Institucional (IRB, por sus siglas en inglés). Este comité se asegura de que los riesgos sean mínimos y de que los posibles beneficios justifiquen correr estos riesgos. El IRB es un comité ético independiente, formado por médicos, estadísticos y miembros de la comunidad que se aseguran de que los estudios clínicos sean éticos y de proteger los derechos de los participantes. Los posibles participantes de una investigación deben preguntar al patrocinador o al coordinador de la investigación si el estudio en el que están considerando participar fue evaluado por un IRB.

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8. ¿QUÉ SUCEDE CUANDO EL ESTUDIO TERMINA?

Cuándo un estudio clínico termina, los investigadores examinan cuidadosamente la información obtenida antes de tomar decisiones sobre el significado de los hallazgos y sobre si es necesario o no hacer pruebas adicionales. Después de un estudio en fase I o II, los investigadores deciden si es recomendable pasar a la siguiente fase o si se deben interrumpir las pruebas del producto o de la intervención por considerarse que no son seguros o efectivos. Cuando se completa un estudio en fase III, los investigadores examinan los datos y deciden si los resultados tienen importancia médica.

Los resultados de los estudios clínicos generalmente se publican en revistas científicas evaluadas por pares. La evaluación de pares es un proceso en el que los expertos examinan el informe antes de que se publique para asegurar que el análisis y las conclusiones sean coherentes. Si los resultados son lo suficientemente importantes, pueden presentarse en medios de noticias y discutirse en reuniones científicas y/o en grupos de defensa del paciente antes de su publicación. Una vez que se ha comprobado en un estudio clínico que un nuevo método es seguro y efectivo, este puede convertirse en el método estándar de la práctica médica.

Pregunte a los miembros del equipo de investigación si los resultados del estudio han sido o serán publicados. Los resultados, una vez publicados, del estudio también pueden buscarse por su nombre oficial o el número de identificación del protocolo en la base de datos PubMed^© de la Biblioteca Nacional de Medicina, una base de datos de citas y resúmenes indexados de artículos en revistas académicas sobre medicina, enfermería, odontología, veterinaria, atención médica y ciencias preclínicas.

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9. ¿QUÉ CLASE DE CAMBIOS PUEDEN GENERAR LOS RESULTADOS DE UN ESTUDIO CLÍNICO?

La investigación clínica puede generar cambios al diagnosticar, prevenir, tratar o curar enfermedades o discapacidades, la participación de los voluntarios en los estudios clínicos es fundamental para ayudarnos a encontrar las respuestas. Solo a través de la investigación clínica podemos obtener conocimientos y respuestas sobre la seguridad y efectividad de los medicamentos y las terapias. Los avances científicos revolucionarios del presente y del pasado solo han sido posibles gracias a la participación de voluntarios, tanto sanos como con una enfermedad diagnosticada, en investigaciones clínicas. Para llevar a cabo la investigación clínica es necesario hacer pruebas complejas y rigurosas y trabajar junto a las comunidades afectadas por una enfermedad o trastorno determinado.

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10. ¿POR QUÉ ES IMPORTANTE QUE MÁS HISPANOS PARTICIPEN EN LOS ESTUDIOS CLÍNICOS?

Los estudios clínicos demuestran cómo las terapias o los medicamentos nuevos afectan a las personas. Los estudios clínicos ayudan a los investigadores a saber más sobre el tratamiento de ciertas enfermedades o trastornos.

También ayudan a las agencias gubernamentales a decidir si un tratamiento, o un medicamento nuevo es seguro. Las personas responden a los medicamentos de maneras diferentes según su raza, etnia, sexo o género. Cuando las personas de diferentes razas y etnias participan en ensayos clínicos, los investigadores aprenden más sobre cómo funciona un medicamento o un tratamiento. También es posible que los investigadores encuentren mejores tratamientos y nuevas maneras de combatir las enfermedades.

Todas las personas que participan en un estudio clínico son voluntarios. Los estudios deben seguir reglas especiales para proteger a los voluntarios de sufrir daños a su salud. Participar en un estudio clínico a veces es una buena opción para personas que no han respondido bien a otros tratamientos.

Es importante que las personas de diferentes razas y etnias participen en los estudios clínicos. Las terapias y los medicamentos nuevos deben probarse en diferentes grupos de personas para tener la certeza de que son seguros. Contar con una variedad de grupos de personas en los estudios también ayuda a los investigadores a aprender más sobre cómo tratar las enfermedades y los trastornos.